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预测 | 2024全球最畅销基因疗法TOP10时间:2018-09-30


与传统医疗手段相比,以基因技术为基础的治疗手段更具针对性,以及较为理想的治疗效果,并能大大减轻患者痛苦,因此其应用前景被业内普遍看好。


今年9月,Amicus Therapeutics与Celenex签署了一项收购协议,获得了多达10个基因疗法项目。


此次收购中,所有项目都是罕见病范畴,利用腺相关病毒(AAV)采用鞘内给药,具体为神经系统溶酶体贮积症,其中3个项目针对Batten病。这一交易也再次引发了业界对基因疗法的极大关注,同时也引发了有关基因疗法是否存在泡沫的担忧。


近些年来,包括辉瑞、艾尔建、百时美施贵宝、渤健在内的制药巨头均在基因治疗领域相继投资了数亿美元。


不过,有分析师指出,当前投资者对处于临床阶段基因项目的期望明显过高。一个事实是,尽管Luxturna是FDA批准的首个基因疗法,但该药定价高达85万美元,折合人民币550万元。根据EvaluatePharma卖方分析师共识预测,Luxturna在2024年的销售额仅为1.49亿美元。另一个事实是,葛兰素史克(GSK)开发的产品Strimvelis作为首个大型制药公司支持的基因疗法,尽管2016年4月便获得欧盟批准治疗腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症(ADA-SCID)儿童患者,但截至目前几乎没有什么销售,2018年预期销售额仅为200万美元。今年4月,GSK将罕见病业务转手Orchard Therapeutics,其中就包括Strimvelis。


根据EvaluatePharma发布的《2024年全球最畅销基因疗法TOP10》,排在榜单前两位的分别是蓝鸟生物LentiglobinSarepta的迷你基因疗法AAVrh74.MHCK7.Micro-Dystrophin。目前,前者正开发用于地中海贫血和镰状细胞病的治疗,2024年预期销售额将达到18.9亿美元,后者开发用于杜氏肌营养不良症(DMD),2024年预期销售额将达到15.91亿美元。需要指出的是,这两个项目仅在少数患者身上进行了测试。后一个项目甚至在今年7月份临床试验被叫停,最近已被批准继续推进。


2024年全球最畅销的基因疗法TOP10


诺华的SMA基因疗法AVXS-101则以13.39亿美元位列第三位。有分析师指出,如果AVXS-101真能实现重磅销售,那么诺华高达87亿美元的投资也是相当值得的。


参考来源:Gene therapy deal-making shows no signs of stopping


(本文转自基因治疗领域)

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